重症血友病A、新たな第VIII因子発現遺伝子治療が有望／NEJM｜CareNet.com

第VIII因子インヒビターのない重症血友病A患者において、レンチウイルスベクターを用いて遺伝子導入した自己造血幹細胞（HSC）による遺伝子治療は、安定した関連キーワードはありません